2021年7月3日，德国洛特林根大学的Alexander与诺华生物医药研究所的Markus等人在Drug Discovery Today在线发表文章，对整个药物发现和开发过程中的关键风险进行了系统分析、识别、评估和分类。
以下是文章的内容。
摘要
对于制药行业来说，为患者提供新的治疗方法，同时保持增长，需要有效地利用研发资源和技术，来开发高价值的新分子实体 (NMEs, new molecular entities) 。然而，全球制药行业的研发竞争日益激烈，仿制药和生物类似药的影响越来越大，监管要求越来越严格，加之医保成本的限制，都对领先的制药公司目前的商业模式提出了挑战。大数据分析和人工智能 (AI) 方法已经冲击了各个行业，并对制药行业产生了越来越大的影响，有望改善和加速药物的研发过程。在此，我们使用新的风险地图，对整个药物发现和开发价值链中的关键风险进行系统分析、识别、评估和分类，为药物研发提供全面的风险-回报分析。
前言
研发支出的不断增长，导致以研究为基础的制药公司的风险不断增加。因此，风险管理已成为制药公司高管面临的一项前所未有的课题。制药公司通过承担风险而发展壮大，但在投资组合出现挫折时却面临重大挑战：例如，Vertex公司在其针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症的药物的II期临床试验出现安全问题后，股价下跌20%；礼来公司在宣布donanemab的临床试验的混合结果后，股价下跌了10%。
药物研发项目存在巨大的风险，药物开发失败的概率高于成功的概率。如果及早发现并进行适当的评估，可以管理和减轻相关风险。药物研发风险可大致分为技术、监管、市场和商业风险。风险发生的可能性和潜在的影响取决于研发的阶段以及现有的风险评估和缓解计划。虽然一些个别的风险 (如药物的安全性风险或临床试验招募的挑战) 已经被定义并纳入到当前的药物研发项目运作中，但显然需要一个全面的、结构化的、多维度的风险识别和评估框架。在此，我们提供了一个基于证据/文献的、多学科的、端到端的风险识别和评估地图，整合了药物研发中的关键风险。我们基于风险地图的方法提供了一个潜在的工具箱来识别和评估最相关的风险，为药物研发机构进行系统的风险-回报分析铺平道路。
药物研发的风险
基于我们在生物医药研发方面数十年的深入经验，我们利用PubMed对科学、同行评议的出版物进行了系统分析，从药物发现、临床前开发、临床I至III期、上市后、创新管理和知识产权 (IP) 管理等方面描述了研发相关风险。
使用术语检索之后，我们对获得的结果进行了人工筛选，对文章标题和摘要进行了评估和分类，对相关的文章进行了更详细的综合分析。
管理研发风险的目的是为了避免或减小风险发生的可能性，以更好地实现研发目标，并相应地提高研发效率。通过应用这种方法，我们确定了药物研发的123个关键风险，归入以下5个研发价值链环节和27个相应的流程中。