中国科学家的最新研究找到治疗子宫腺肌症新靶点新方法，有望终结该疾病的治疗困境。这一研究成果13日晚在线发表于国际学术期刊《信号转导与靶向治疗》。
子宫腺肌症是一种子宫内膜生长在子宫肌肉层中所引发的常见妇科疾病，以痛经、月经过多、慢性盆腔疼痛及不孕为主要临床表现，全球有数千万育龄女性受此疾病困扰。
目前，对这一疾病通常采用以雌激素、孕激素信号为靶点的激素疗法，虽可缓解症状，但存在抑制生育功能、引起骨质疏松等严重副作用，特别是用药期间卵巢功能受抑制，导致患者不能怀孕。由于子宫腺肌症的发病机制尚未明确，近40年来科学家没有发现新的治疗靶点，严重制约了新药研发。
北京大学未来技术学院院长肖瑞平、研究员胡新立带领的研究团队联合北京协和医院教授朱兰团队，利用临床样本并通过实验，最终锁定驱动子宫腺肌症的关键靶点——泌乳素受体，首次证明了泌乳素信号的异常激活与子宫腺肌症直接相关，并验证了靶向泌乳素受体的单克隆抗体新药用于治疗腺肌症的可能性，有望为患者带来更安全有效的治疗方案。
泌乳素是一种促进乳腺发育和乳汁分泌的激素。泌乳素受体是细胞膜上的蛋白。泌乳素信号通过受体传递到细胞，从而引发细胞的系列反应。研究人员通过对13例子宫临床样本的单细胞转录组学分析发现，患者子宫内膜和异位病灶中的泌乳素信号异常活跃，且这种信号对于异位内膜细胞的增殖以及子宫组织的纤维化发挥了重要作用，推动疾病进展。
“实验发现，提高小鼠的泌乳素水平，泌乳素信号会异常活跃，可引发子宫腺肌症。”胡新立说，过去人们猜想，泌乳素信号与腺肌症可能会相关，但其因果关系及发病机制并不明确。
团队在患有子宫腺肌症的小鼠模型中，使用靶向泌乳素受体的单克隆抗体新药HMI-115进行精准干预，发现缓解了疾病进展甚至显著减少病灶的发生，且不影响小鼠主要性激素水平，安全性良好。
目前，研究人员已采用靶向药物HMI-115完成子宫内膜异位症临床II期试验，上百例患者的临床结果显示了该药物的安全性和有效性。2024年10月，该药物被中国国家药品监督管理局纳入突破性治疗药品种名单并予以公示。
肖瑞平认为，这项研究证明了泌乳素受体作为子宫腺肌症治疗靶点的有效性，深化了对发病机制的认知。
“随着靶向泌乳素受体药物研发推进，将来不仅可以缓解患者疼痛，还有望彻底告别‘治疗或不孕’的两难选择。”她说。